U.S. FDA nadała status leku sierocego cząsteczce iQ-007 opracowanej na Wydziale Farmaceutycznym UJ CM

Jak informowaliśmy w październiku ubiegłego roku, iQ-007 został opracowany w zespole prof. Krzysztofa Kamińskiego z Wydziału Farmaceutycznego UJ CM jako pierwszy w klasie (first-in-class) kandydat na lek przeciwpadaczkowy.

Co oznacza status leku sierocego?

Lek sierocy to preparat przeznaczony do leczenia choroby rzadkiej, której częstotliwość występowania wynosi nie więcej niż 5 na 10 tys. osób, produkowany przez przemysł farmaceutyczny w celu zaspokojenia potrzeb zdrowia publicznego, a nie z przyczyn ekonomicznych.

W przypadku wprowadzenia iQ-007 na rynek amerykański uzyskany status leku sierocego może przełożyć się na zaangażowanie naukowe FDA (tzw. scientific advice) w proces planowania badań klinicznych, znaczące skrócenie kolejnych faz rozwoju, uproszczoną i tańszą procedurę oceny i rejestracji leku, a także wydłużony okres ochrony patentowej oraz dodatkowy okres wyłączności na jego sprzedaż.

Czym jest zespół Dravet?

Zespół Dravet to rzadka i ciężka, uwarunkowana genetycznie encefalopatia padaczkowa pojawiająca się we wczesnym dzieciństwie, najczęściej ok. 1. roku życia, czasem nawet już u kilkutygodniowych niemowląt. Jej przyczyną jest mutacja genu SCN1A kodującego podjednostkę α1 kanałów sodowych zlokalizowanych na neuronach hamujących w mózgu. Napady padaczkowe zdarzają się często, charakteryzują się lekoopornością, co przekłada się na znaczne upośledzenie rozwoju psychoruchowego dziecka. Jest to choroba progresywna i szacuje się, że blisko 15-20% chorych umiera na skutek ciężkich napadów padaczkowych lub związanych z nimi urazów.

– Biorąc pod uwagę, jak trudna w leczeniu jest ta choroba, a także jej nieodwracalne skutki w rozwoju dziecka, istnieje nieustanne zapotrzebowanie na nowe – przede wszystkim skuteczniejsze, ale i lepiej tolerowane – leki do terapii zespołu Dravet – stwierdza prof. Krzysztof Kamiński. I dodaje: Nowatorski mechanizm działania iQ-007 oraz dotychczas uzyskane wyniki wskazują na jego użyteczność również w tym niezwykle uciążliwym zespole padaczkowym. Ponadto, jego dobra tolerancja, a w szczególności brak senności, otępienia i zaburzeń pamięci, dają nadzieję na wprowadzenie nowej skutecznej i bezpiecznej terapii innych rodzajów napadów u dzieci.

Jaka jest różnica między iQ-007 a dostępnymi na rynku lekami przeciwpadaczkowymi?

iQ-007 posiada unikalny mechanizm działania, dotychczas nieopisany dla leków przeciwpadaczkowych, który polega na usuwaniu z przestrzeni synaptycznej nadmiaru glutaminianu będącego głównym neuroprzekaźnikiem pobudzającym w ośrodkowym układzie nerwowym. Patologiczny nadmiar glutaminianu w mózgu prowadzi jednak do wielu chorób neurologicznych, neurodegeneracyjnych i psychiatrycznych, dlatego jego normalizacja powodowana przez iQ-007 może stanowić nowatorskie podejście terapeutyczne wielu innych schorzeń, m.in. choroby Alzheimara, Parkinsona, Huntingtona, stwardnienia rozsianego, stwardniania bocznego zanikowego, udarów niedokrwiennych mózgu, bólu, schizofrenii, depresji, lęku, autyzmu, a także uzależnień.

W 2020 roku cząsteczka została skomercjalizowana przez Uniwersytet Jagielloński za pośrednictwem Centrum Transferu Technologii CITTRU, a licencję udzielono iQure Pharma Inc. Faza przedkliniczna została zrealizowana przez dział R&D iQure w kooperacji z naukowcami z Uniwersytetu Jagiellońskiego - Collegium Medicum.

Kluczowe eksperymenty potwierdzające potencjalną skuteczność iQ-007 w terapii zespołu Dravet zostały sfinansowane przez kapitał prywatny typu Venture Funding pozyskany przez iQure z USA, Niemiec oraz Wielkiej Brytanii.

U.S. Food and Drug Administration (Agencja Żywności i Leków), która nadała iQ-007 status leku sierocego, to amerykańska instytucja rządowa będąca częścią Departamentu Zdrowia i Opieki Społecznej Stanów Zjednoczonych (United States Department of Health and Human Services). Do jej zadań należy m.in. kontrola żywności, suplementów diety, leków, kosmetyków, urządzeń medycznych itp. FDA znana jest ze stosowania bardzo rygorystycznych przepisów oraz wymogów odnoszących się do dopuszczania leków do obrotu.

Powrót