Zespół kierowany przez prof. Krzysztofa Kamińskiego z Katedry Chemii Farmaceutycznej Wydziału Farmaceutycznego UJ CM opracował cząsteczkę o symbolu iQ-007, która zakończyła z sukcesem fazę rozwoju przedklinicznego w kierunku terapii padaczki lekoopornej. Obecnie prowadzone są prace pod kątem regulatorowym dopuszczającym cząsteczkę do pierwszej fazy badań klinicznych, planowanych na rok 2025.
– Nasza cząsteczka została zidentyfikowana jako pierwszy w klasie (first-in-class) małocząsteczkowy, wysoce selektywny pozytywny allosteryczny modulator transportera EAAT2 dla glutaminianu. EAAT2, który ulega ekspresji przede wszystkim w ośrodkowym układzie nerwowym, jest głównym transporterem usuwającym nadmiar glutaminianu z przestrzeni synaptycznej, przez co zmniejsza on ryzyko działania ekscytotoksycznego wspomnianego neuroprzekaźnika – wyjaśnia prof. Kamiński. I dodaje: Oprócz leczenia padaczki, cząsteczka może stanowić nowatorskie podejście terapeutyczne wielu innych schorzeń neurologicznych, neurodegeneracyjnych i psychiatrycznych, w których kluczową rolę odgrywa glutaminian, tj. m.in. choroby Alzheimara, Parkinsona, Huntingtona, stwardnienia rozsianego, stwardnienia bocznego zanikowego, udarów niedokrwiennych mózgu, bólu, schizofrenii, depresji, lęku, a także uzależnień.
iQ-007 zyskał już uznanie w oczach wielu ekspertów, czego dowodem są złote i srebrne medale przyznane w tym roku na prestiżowych wystawach, m.in. International Exhibition Inventions Geneva i International Warsaw Invention Show.
W 2020 r. cząsteczka została skomercjalizowana przez Uniwersytet Jagielloński za pośrednictwem Centrum Transferu Technologii CITTRU. Licencję udzielono iQure Pharma, amerykańskiej firmie biotechnologicznej. Faza przedkliniczna została zrealizowana przez iQure Pharma w kooperacji z naukowcami Uniwersytetu Jagiellońskiego - Collegium Medicum. Rozpoczęcie pierwszej fazy badań klinicznych planowane jest przez firmę w pierwszym kwartale 2025 r.
W rozwoju cząsteczki uczestniczyły i uczestniczą również grupy badawcze z innych jednostek krajowych (Instytut Medycyny Wsi, Uniwersytet Marii Curie-Skłodowskiej, Warszawski Uniwersytet Medyczny, Uniwersytet Medyczny w Lublinie, Instytut Farmakologii PAN), a także wiodących uniwersytetów europejskich (Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universität Bonn, University of Oslo) i amerykańskich (Drexel University College of Medicine, University of Pittsburgh - School of Medicine, University of Utah Health, Harvard University - Harvard Medical School) oraz National Institute of Neurological Diseases and Stroke (NIH, Bethesda, USA) - projekt The Epilepsy Therapy Screening Program (ETSP).
Kluczowe eksperymenty potwierdzające m.in. bezpieczeństwo, a także prace rozwojowe nad formulacją przedkliniczną i postacią leku do badań klinicznych zostały w całości sfinansowane przez kapitał prywatny typu Venture Funding pozyskany przez iQure z USA, Niemiec oraz Wielkiej Brytanii.