W czasopiśmie Lancet opublikowana została praca poświęcona badaniom nad nowym lekiem dla pacjentów zmagających się z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym. W badaniu wzięło udział 25 ośrodków z całego świata, w tym zespół pod kierunkiem dr. Marcina Stobieckiego z Zakładu Alergologii Klinicznej i Środowiskowej WL UJ CM.
Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (ang. Hereditary angioedema – HAE) to ultrarzadka choroba objawiająca się napadowymi obrzękami skóry i błon śluzowych. Lokalizacja obrzęku w zakresie dróg oddechowych, a zwłaszcza krtani, stanowi dla chorego zagrożenie życia. Obrzęki błon śluzowych przewodu pokarmowego mogą przebiegać z objawami niedrożności, są bardzo bolesne i niejednokrotnie prowadzą do niepotrzebnych interwencji chirurgicznych. Część chorych doświadcza częstych napadów choroby nawet dwa razy w tygodniu. Mechanizm obrzęku oparty jest na nadmiernej produkcji bradykininy i jej oddziaływaniu na receptor bradykininowy. Bradykinina powstaje w wyniku braku hamowania kalikreiny, która odszczepia ją z wielkocząsteczkowego kininogenu. W tej genetycznie uwarunkowanej chorobie brak lub nieprawidłowa funkcja białka C1-inhbitora są odpowiedzialne za to zjawisko.
Obecnie dostępne leczenie doraźne opiera się na substytucji białka C1-inhibitora, blokowaniu receptorów bradykininowych lub blokowaniu kalikreiny. Wszystkie wymienione terapie mają formę parenteralną.
Badanie kliniczne 2 fazy nowego leku – Sebetralstat – prowadzone było w Szpitalu Uniwersyteckim w Krakowie, wiodącym ośrodku leczenia HAE w Polsce, pod kierunkiem dr. Marcin Stobieckiego. Sebetralstat jest nowym lekiem przyjmowanym doustnie i hamującym aktywność kalikreiny.
W badaniu udział wzięło 68 chorych z 25 ośrodków z całego świata z istotnym udziałem 6 polskich pacjentów.
Doustne podawanie Sebetralstatu było dobrze tolerowane i prowadziło do szybkiego zahamowania aktywności kalikreiny w osoczu. Dawało to możliwość odsunięcia w czasie zastosowania leczenia konwencjonalnego i szybszego złagodzenia objawów w porównaniu z grupą placebo. Z uwagi na to, że wyniki są bardzo obiecujące, badania z nowym lekiem są kontynuowane w ośrodku krakowskim.
Artykuł zatytułowany „An investigational oral plasma kallikrein inhibitor for on-demand treatment of hereditary angioedema: a two-part, randomised, double-blind, placebo-controlled, crossover phase 2 trial” dostępny jest na stronie sciencedirect.com
FACEBOOK
PO PROSTU NAUKA
INSTAGRAM
LINKEDIN
YOUTUBE
FLICKR
BIP
