Historia jednej cząsteczki

Lata badań, setki eksperymentów, nieudanych hipotez i kolejnych etapów weryfikacji – droga od pomysłu do terapii to bardzo wymagająca naukowa podróż. Amerykańska firma biotechnologiczna iQure Pharma poinformowała właśnie, że opracowana przez naukowców z Wydziału Farmaceutycznego UJ CM cząsteczka iQ-007 pomyślnie zakończyła pierwszą fazę badań klinicznych z udziałem zdrowych ochotników. To ważny krok, ale jednocześnie przypomnienie, że opracowanie nowego leku to maraton, a nie sprint.

Ta historia zaczęła się w laboratorium Katedry Chemii Farmaceutycznej Wydziału Farmaceutycznego UJ CM, gdzie zespół kierowany przez prof. Krzysztofa Kamińskiego poszukiwał nowych sposobów leczenia chorób neurologicznych. Naukowcy skoncentrowali się na glutaminianie – najważniejszym neuroprzekaźniku pobudzającym w ośrodkowym układzie nerwowym.

Tak narodziła się iQ-007 – pierwsza w swojej klasie cząsteczka działająca poprzez allosteryczną aktywację transportera EAAT2. – Działa w nowatorski sposób: poprzez wpływ na astrocyty wspiera naturalne mechanizmy usuwania glutaminianu w mózgu. Jest to szczególnie ważne, ponieważ jego nadmiar może prowadzić do uszkodzenia komórek nerwowych i odgrywa istotną rolę m.in. w padaczce oraz chorobach neurodegeneracyjnych – wyjaśnia prof. Kamiński.

Od początku było jasne, że obiecujące wyniki uzyskane w laboratorium nie oznaczają jeszcze powstania leku. Każdą nową cząsteczkę czeka długa droga obejmująca badania przedkliniczne, ocenę bezpieczeństwa, proces komercjalizacji, współpracę z przemysłem i wieloetapowe badania kliniczne.

Ważnym krokiem w historii iQ-007 był rok 2020. Uczelnia, za pośrednictwem Centrum Transferu Technologii CITTRU, skomercjalizowała wynalazek, udzielając licencji firmie iQure Pharma. Od tego momentu rozwój iQ-007 prowadzony był wspólnie przez firmę oraz naukowców UJ CM, przy współpracy z polskimi ośrodkami badawczymi oraz wiodącymi uniwersytetami europejskimi i amerykańskimi.

Kolejne lata to był czas intensywnych badań przedklinicznych, podczas których testowano cząsteczkę, jej działanie w modelach eksperymentalnych, jej bezpieczeństwo, opracowywano postać leku odpowiednią do badań klinicznych. To właśnie ten etap decyduje, czy kandydat na lek w ogóle będzie miał szansę trafić do pierwszych ochotników.

W tym okresie duże znaczenie miała bardzo dobra współpraca pomiędzy UJ CM, iQure Pharma oraz CITTRU. Prof. Kamiński brał czynny udział w pracach wdrożeniowych kierowanych przez Pawła Żołnierczyka, iQure Pharma CEO przy wsparciu dyrektor Gabrieli Cupiał-Konopki i całego zespołu CITTRU.

Na początku 2025 roku amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) nadała iQ-007 status leku sierocego w leczeniu zespołu Dravet – rzadkiej, ciężkiej postaci padaczki wieku dziecięcego. – Biorąc pod uwagę, jak trudna w leczeniu jest ta choroba, a także jej nieodwracalne skutki w rozwoju dziecka, istnieje nieustanne zapotrzebowanie na nowe leki – przede wszystkim skuteczniejsze, ale i lepiej tolerowane – komentował wówczas prof. Kamiński. – Nowatorski mechanizm działania iQ-007 oraz dotychczas uzyskane wyniki wskazują na jego użyteczność również w tym niezwykle uciążliwym zespole padaczkowym. Ponadto, jego dobra tolerancja, a w szczególności brak senności, otępienia i zaburzeń pamięci, dają nadzieję na wprowadzenie nowej skutecznej i bezpiecznej terapii innych rodzajów napadów u dzieci.

Dwa miesiące później iQure Pharma rozpoczęła badanie fazy 1 uzyskując pozytywną opinię australijskiego Human Research Ethics Committee, który wyraził zgodę na przeprowadzenie badania klinicznego z udziałem zdrowych ochotników. – Zgoda na badanie typu „first-in-human”, czyli pierwsze zastosowania u człowieka, jest kluczowym etapem w rozwoju każdego leku. To również potwierdzenie korzystnego profilu bezpieczeństwa iQ-007, który uzyskano w badaniach przedklinicznych – wyjaśniał prof. Kamiński.

W przeprowadzonym na przełomie 2025 i 2026 badaniu klinicznym wzięło udział 72 zdrowych ochotników, którym podawano zarówno pojedyncze, jak i wielokrotne dawki leku, co umożliwiło ocenę jego działania przy dłuższej ekspozycji. Badanie miało rygorystyczny charakter – było randomizowane, podwójnie zaślepione i kontrolowane placebo, co stanowi złoty standard w ocenie bezpieczeństwa nowych terapii. Każdy etap realizowano z najwyższą dbałością – decyzje o zwiększeniu dawki podejmowano dopiero po szczegółowej analizie wyników uzyskanych u wcześniejszych uczestników.

Zastosowany schemat pozwolił na kompleksową ocenę działania iQ-007 w organizmie człowieka, obejmującą profil bezpieczeństwa, tolerancję oraz farmakokinetykę. Uzyskane wyniki wskazują, że iQ-007 jest dobrze tolerowany, a jego właściwości farmakologiczne wspierają dalszy rozwój kliniczny.

– Zakończenie fazy I badań klinicznych stanowi istotny krok w kierunku opracowania innowacyjnej terapii ukierunkowanej na patomechanizmy związane z nadmierną aktywnością układu glutaminergicznego. To duży sukces i niezwykle ważny moment dla iQure Pharma i UJ CM, który przybliża iQ-007 do praktyki klinicznej i zastosowania u pacjentów cierpiących na choroby neurologiczne – mówi prof. Kamiński.

Ze względu na mechanizm działania, cząsteczka od początku budzi zainteresowanie również jako potencjalna terapia innych niż padaczka chorób neurologicznych. W ostatnich miesiącach projekt otrzymał prestiżowy grant The Michael J. Fox Foundation na rozwój programu badań nad zastosowaniem iQ-007 w chorobie Parkinsona.

Historia iQ-007 pokazuje, jak wygląda współczesna medycyna translacyjna – proces, w którym odkrycie dokonane w akademickim laboratorium przechodzi przez kolejne etapy rozwoju, angażując naukowców, lekarzy, ekspertów regulacyjnych i partnerów biznesowych.

Kolejne komunikaty o tej nowatorskiej cząsteczce nie są jedynie informacjami o nowym etapie badań. Są kolejnymi rozdziałami historii, która pokazuje, jak naukowe pytanie przeradza się w kandydata na lek i jak długa droga prowadzi od pierwszej hipotezy do terapii, która pewnego dnia może pomóc pacjentom.

Zobacz również:

Nowatorska strategia leczenia padaczki i chorób neurodegeneracyjnych na horyzoncie. Wyniki badań naukowców UJ CM opublikowane w ACS Central Science

Lata badań, setki eksperymentów, nieudanych hipotez i kolejnych etapów weryfikacji – opracowanie nowego leku to maraton, a nie sprint. To wymagająca naukowa podróż.